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干细胞---战胜“不死癌症”帕金森的利剑

来源:汉氏联合 | 发布时间:2020-04-27 | 浏览次数:786

  帕金森病是一种神经系统变性疾病,影响全球约2%的60岁以上人群。全球约有700万至1000万人受帕金森的影响。拳王阿里、凯瑟琳·赫本、数学家陈润之等都是帕金森患者。
  
  在干细胞治疗帕金森的临床试验中,显示出比较乐观的治疗效果。目前,在临床试验注册网站clinicaltrials.gov上登记与之相关的干细胞临床研究有26项。在我国干细胞临床备案项目中,有3家医院采用干细胞治疗帕金森的相关项目完成了备案。
  
  【干细胞治疗帕金森原理机制】
  

  多巴胺不仅只是负责传递兴奋及开心的信息,还包括控制肌肉活动。帕金森症主要病理变化是黑质纹状体的多巴胺能神经元退行性改变,是因人脑可分泌多巴胺的神经元逐渐死亡而致。随着多巴胺量降低,病患脑功能开始退化,反应变得迟钝、动作缓慢,接着肢体不受控抖动。


干细胞治疗


  科研人员发现干细胞可衍生成分泌多巴胺的神经元,运用干细胞疗法有助于恢复帕金森病患者的神经功能。
  
  干细胞疗法干预帕金森疾病进行组织再生与修复作用机制主要包括以下三种:
  
  1、替代作用:干细胞有很强的增殖能力和迁移能力,能够向病灶或损伤部位迁移,分化为受损细胞表型替代损伤或死亡细胞;
  
  2、旁分泌机制:通过分泌多种细胞因子调节机体微环境从而调节免疫反应与细胞生长、分化、效应等,同时分化为损伤细胞以外其他细胞类型(如多巴胺能神经干细胞、胶质细胞等),创造合适微环境实现损伤组织再生与修复;
  
  3、细胞融合:干细胞与组织内体细胞在特定环境下发生融合并相互影响进而修复损伤组织。
  
【部分案例分享】
  
  【案例一】
  
  2019年,河北医学大学报道,他们对34例帕金森患者应用人脐带间充质干细胞外周静脉滴注移植治疗。对纳入患者进行自身前后对照研究, 结果显示hUC-MSCs 经静脉移植对帕金森患者安全有效,可以改善帕金森患者运动功能及睡眠质量。
  
  与移植前相比较,移植后1个月、移植后3个月均有效,1个月到3个月期间基本处于稳定状态,疗效可维持到第3个月。性别、病程对疗效有影响,女性在自主神经症状、认知功能、日常生活能力方面的疗效更明显;病程≥5年组RBD症状、RLS 症状疗效更明显。
  
  【案例二】
  
  2019年,杂志Cell Transplant报道了一项移植人神经元前体细胞(human neural progenitor cells,NPC)治疗帕金森病人的临床试验。共8名帕金森病人入组,通过立体定位手术将NPC直接注入背壳核中,其中7名病人的随访期长达4年。整个移植过程具有安全性,无免疫排斥反应,无严重副作用事件。
  
  干细胞移植1年后,7名病人显示出不同程度的运动功能改善,5名病人对现有药物治疗具有更好的响应。PET成像表明中脑多巴胺能神经元活性增强。4年后,病情的改善有所降低,但比基线水平要好。
  
  【案例三】
  
  2018年,参与干细胞临床试验(NCT02452723)的帕金森患者房地产巨头凯文。威克斯向改变他命运的神经外科医生公开表达了感谢。2013年10月24日,63岁的他被神经科医生确诊为早发性帕金森氏病。2016年12月,他成为了全球首批接受干细胞注射相关试验性脑部手术的患者之一。接受干细胞治疗后,凯文成功地维持了原有的积极生活方式。
  
  干细胞不仅为帕金森患者带来了治愈的希望,临床前研究还显示干细胞在脊髓损伤、渐冻症、脑卒中、脑肿瘤等多种神经性疾病方面也发挥了重要作用。